ISSN 1689-7730

Dlaczego wiele badań klinicznych dotyczących chorób rzadkich zostaje przerwanych?

Tomasz Woźniak
Hylostet IGM
Znanych jest około 7000 chorób rzadkich, ponadto szacuje się, że choroby te dotykają jedną na 2000 osób. W związku z tym, prowadzonych jest bardzo dużo badań klinicznych poświęconych chorobom rzadkim. Okazuje się jednak, że badania te często nie zostają ukończone, lub ich wyniki nie są opublikowane. W poszukiwaniu przyczyny badacze przeanalizowali 659 badań klinicznych zarejestrowanych na stronie ClinicalTrials.gov. Okazało się, że 30.2% badań zostało przerwanych. Głównymi przyczynami okazały się brak wystarczającej liczby nowych pacjentów (31.2%), zakończenie informacyjne (22.6%) oraz decyzja biznesowa (16%). W przypadku badań fundowanych przez firmy ilość przerwanych badań była nieznacznie mniejsza niż w przypadku badań fundowanych przez centra zdrowia. Sytuacja wygląda jednak gorzej, jeśli przyjrzeć się liczbie publikacji. W przeciągu 2 lat od zakończenia badań aż 66.5% nie zostało opublikowanych, a w przeciągu 4 lat - 31.5%. W przypadku badań fundowanych ze środków prywatnych położony był zdecydowanie mniejszy nacisk na pubilkację wyników (74.3% nieopublikowanych wyników po upływie 2 lat dla badań prywatnych i 58.8% dla badań finansowanych ze środków publicznych). Wyniki badań sugerują, że najważniejszymi czynnikami przyczyniającymi się do braku publikacji badań było prywatne finansowanie, wczesna faza badań lub kwestie techniczne (np. w badaniu wykorzystano pojedynczą ślepą próbę zamiast podwójnej). Uzyskane rezultaty skłoniły badaczy do zaproponowania kilku rozwiązań, takich jak stworzenie międzynarodowych sieci, żeby zapewnić wystarczającą liczbę pacjentów, zwiększenie świadomości o badaniach czy większy nacisk na publikowanie wyników badań w możliwie krótkim czasie.

Źródło

  • Noncompletion and nonpublication of trials studying rare diseases: A cross-sectional analysis. Chris A Rees, Natalie Pica, Michael C Monuteaux, Florence T Bourgeois PLoS medicine 16(11) DOI: 10.1371/journal.pmed.1002966 EPUB: 21-11-2019 [PubMed]